AskBio与北卡罗来纳大学（UNC）签订研究合作和许可协议，用以治疗天使综合征

2020年3月18日–领先的临床阶段腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical，Inc.（AskBio）今天宣布已进入一项研究与北卡罗来纳大学教堂山分校（UNC）达成合作和许可协议，以开发和商业化天使综合征( Angelman syndrome)的基因治疗。

“这项合作使我们能够利用UNC的开创性研究成果，并利用我们的AAV开发能力来找到针对 天使综合征( Angelman syndrome) 的基因疗法，” AskBio首席执行官，法学博士，法学博士Sheila Mikhail表示。“我们期待着共同推进这一计划。”

天使综合征( Angelman syndrome) 是一种罕见的神经遗传疾病，由UBE3A基因的功能丧失引起。这种疾病发生在全球约15,000人中的1人，全世界大约500,000人中，目前尚无治愈方法。除了言语和运动功能障碍等改变生活的症状外，超过80％的 天使综合征( Angelman syndrome) 患者还患有癫痫病，通常对标准的抗癫痫药反应不佳。

由马克·兹卡（Mark Zylka）博士和本·菲尔波特（Ben Philpot）博士领导的UNC医学院团队已经获得了临床前证据，表明基因疗法可通过改善癫痫发作和运动结果来帮助患有天使综合征( Angelman syndrome) 的人。 

“患有 天使综合征( Angelman syndrome) 的人面临终生挑战，我们的基因治疗方法具有纠正这种疾病的遗传根源的潜力。我们非常高兴能与AskBio合作，因为它们一直是罕见疾病临床基因治疗的先锋。” UNC神经科学中心主任Mark Zylka博士说。UNC神经科学中心副主任Ben Philpot博士补充说：“我们期待将这种转化治疗推向临床，并有望改善 天使综合征( Angelman syndrome) 患者的生活。”

天使综合征( Angelman syndrome) 基金会首席执行官阿曼达·摩尔（Amanda Moore）说：“ AskBio和UNC之间的合作关系可以为患有这种罕见病的人提供潜在的治疗方法，从而改变他们的生活。” “ 天使综合征( Angelman syndrome) 基金会长期以来为支持UNC研究人员的工作感到自豪。Ben Philpot和Mark Zylka，并投资积极影响 天使综合征( Angelman syndrome) 社区的科学。UNC与AskBio的合作使我们向为我们服务的人们和家庭提供可行的基因疗法更近了一步。”