Encoded Therapeutics 宣布了天使综合征 miRNA 项目的基因治疗药物 (ETX201)最新进展
ETX201 治疗天使综合症
- ETX201 是一种基于 AAV9 的载体化微小 RNA (miRNA)，旨在降低 UBE3A 反义转录本 (UBE3A-ATS) 的表达并解除父系UBE3A表达的沉默。
- Encoded 在 11 月的 Angelman 综合征治疗基金会 (FAST) 全球科学峰会上展示了一项 NHP 研究的积极成果。数据显示，ETX201 耐受性良好，并且能够在关键的疾病相关脑区广泛上调 父系UBE3A 。
- 根据 FDA 的指导，已启动 IND 支持研究(临床前研究)，以支持 2026 年潜在的 ETX201 IND 申请。
- ETX201 有可能成为一种解决天使综合征根本原因的一次性治疗方法。
