Sarepta治疗公司和StrideBio合作开发针对天使综合征及其他疾病的基因治疗

Sarepta Therapeutics和StrideBio正在合作开发基于病毒的基因疗法，用于治疗 天使综合征，其他中枢神经系统和神经肌肉疾病。

天使综合是一种神经系统疾病，由在大脑特定区域发现的神经元中UBE3A 基因的母本拷贝丢失或失灵引起  。人们继承了UBE3A 基因的两个副本，一个副本来自其母亲，一个副本则由其父亲，但是只有母亲的基因在某些大脑区域具有活性。

 从理论上讲，使用基因疗法将UBE3A基因的突变版本替换为健康版本可以缓解或治疗这种疾病。

多年以来，研究人员一直在尝试用基因疗法来治疗遗传病。不幸的是，经常遇到的问题之一是无法将基因疗法传递给体内正确的细胞。

病毒能够进入人体并感染特定的细胞类型。因此，科学家利用病毒的天然能力进入细胞，并设计了病毒结构，将其作为转运蛋白将错误基因的健康拷贝带入特定细胞。这些病毒载体是灭活的，但不会引起疾病。

StrideBio专注于基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法的开发。该公司由Mavis Agbandje-McKenna博士和Aravind Asokan博士创立，他们是基于AAV的基因治疗领域的领先科学家。

StrideBio具有不断增长的新AAV衣壳（病毒的外部结构）集合，这些衣壳已经在非人类灵长类动物体内进化。它们显示出较低的血清阳性率（血液中存在病毒载体），并具有改善归巢至目标组织的潜力。

根据协议，Sarepta现在可以将StrideBio的新的，结构驱动的病毒技术用于特定目标。这项技术将使基因疗法能够更有效地传递至目标组织，并避免患者免疫系统产生的反应，这是使用基因疗法时普遍关注的问题。

“通过与StrideBio的合作，Sarepta继续巩固其在治疗罕见病的基因疗法方面的领导地位。Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram在新闻稿中说：“我们很高兴与StrideBio合作，并访问其用于下一代衣壳的创新AAV平台。”

此外，Sarepta和StrideBio计划设计方法来帮助解决已经接受基于AAV的基因疗法的患者的重新给药挑战。

StrideBio将负责领导所有的新药临床研究（IND）-enabling研究，开发和生产的四个指标，包括MECP2治疗  Rett综合征，SCN1A为Dravet综合征，NPC1为尼曼匹克病， 和UBE3A  的天使综合征。

基于StrideBio的衣壳技术，Sarepta将拥有针对多达四个其他目标的独家选择。

“我们与StrideBio的合作伙伴关系将我们的研究组合扩展了多达八个新目标，并通过我们的合作伙伴领导所有支持IND的研究与开发的战略合作方法，确保我们获得新技术和目标，同时又不会分散Sarepta的注意力。它是近期的重点。”英格拉姆说。

“这项合作伙伴关系将提供大量资源和专业知识，以使StrideBio能够继续快速扩展我们的研究和制造平台，并加快针对多种罕见疾病靶标的AAV基因疗法的开发。我们期待与Sarepta携手合作，尽快为患者提供新颖的治疗方法。” StrideBio首席执行官Sapan Shah博士说。