天使综合征治疗基金会 (FAST) 今天宣布，该非营利组织已与宾夕法尼亚大学签订独家全球合作研发协议，开发一种用于治疗天使综合征的研究性腺相关病毒 (AAV) 基因疗法）。
自 2017 年以来，FAST 一直赞助宾夕法尼亚大学 (Penn) 基因治疗计划 (GTP) 的临床前研究，旨在开发中枢神经系统 (CNS) 传递的天使综合征基因疗法。现在，一整套可靠的临床前数据支持通过首次人体临床试验所需的最终研究性新药申请 (IND) 研究进一步推进人类临床候选药物的开发。这项更新和扩展的合作协议建立在 FAST 向宾夕法尼亚大学提供的原始研究经费的基础上，使 FAST 能够与宾夕法尼亚大学团队更密切地合作，进一步加速候选药物向 天使综合征患者临床试验的进展。
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